Invex Therapeutics erhält EU-Zulassung zur Entwicklung von Presendin für Jugendliche mit idiopathischer intrakranieller Hypertonie
Ein von Invex Therapeutics (ASX: IXC) eingereichter Kinderuntersuchungsplan (PIP) für die Entwicklung des Leitmedikaments Presendin zur Behandlung der idiopathischen intrakraniellen Hypertonie (IIH) bei Jugendlichen wurde von der Europäischen Arzneimittel-Agentur akzeptiert.
Die Genehmigung ermöglicht es Invex, Presendin für IIH-Patienten unter 18 Jahren, die die Pubertaet erreicht haben, zu entwickeln.
Der PIP enthält eine Sonderfreigabe, die es Invex ermoeglicht, auch vorpubertäre männliche und weibliche Personen unter 12 Jahren an dem Plan zu beteiligen.
Es enthält zusaetzlich eine Abgrenzungsvereinbarung, die es ermöglicht, den Plan auf Kinder auszuweiten, sofern positive Daten aus der ersten Klinischen Versuchs-Evolve-Phase-III von Invex bei erwachsenen IIH-Patienten erhalten werden.
Geplanter Versuch
Die geplante Erprobung der Jugendlichengruppe wird ein zufallsgesteuertes, placebo-kontrolliertes, doppelblindes, multizentrisches Format sein, bei dem mindestens 40 jugendliche männliche und weibliche Patienten mit IIH und eine zusätzliche Anzahl erwachsener Patienten für die Behandlung mit entweder Presendin oder Placebo über einen Zeitraum von 24 Wochen rekrutiert werden.
Der primäre Endpunkt wird durch eine Veränderung des Papilloedems (Schwellung des Sehnervenscheitels) bestimmt, die mittels optischer Kohärenztomografie während des Versuchs beurteilt wird.
Schlüsselsekundäre Endpunkte werden die perimetrische Mittelabweichung, die Kopfschmerzbewertung und die visuelle Genauigkeit nach 24 Wochen sowie die Sicherheitsbewertungen und die gleichzeitige Medikamentennutzung während der Studie umfassen.
Das endgültige Design wird von den klinischen Ergebnissen des Evolve-Phase-III-Versuchs geleitet.
Ein positives Ergebnis des Versuchs würde es Invex ermöglichen, in Europa eine zusätzliche Zulassung für IIH zu erhalten, was den Marktzugang für eine jugendliche Bevölkerung erweitern würde, bei der die Häufigkeit von IIH weiter zunimmt und die damit verbundenen Gesundheitskosten hoch sind.
Erhöhter intrakranieller Druck
IIH zeichnet sich durch einen stark erhöhten intrakraniellen Druck aus, der zu behindernden täglichen Kopfschmerzen führt und den Sehnerv zusammendrücken kann.
Das übliche Alter des Beginns liegt zwischen 20 und 30 Jahren und es ist am häufigsten bei übergewichtigen Frauen zu finden.
IIH ist eine schnell wachsende “orphan indication” und ihre Häufigkeit hat in den letzten 10 Jahren um mehr als 350% zugenommen.
In Großbritannien beträgt die insgesamt pädiatrische Inzidenz von IIH ungefähr 0,7 pro 100.000 Personen.