Ryoncil von Mesoblast ist die erste in den USA zugelassene Zelltherapie für akute Graft-versus-Host-Krankheit
Das Unternehmen für regenerative Medizin Mesoblast (ASX: MSB) hat von der US Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für seine Ryoncil-Therapie zur Behandlung von Kindern mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Disease (SR-aGvHD) erhalten.
Das handelsübliche, aus Knochenmark gewonnene Medikament ist die erste mesenchymale Stromazelltherapie auf dem US-Markt zur Behandlung dieser Erkrankung, die nach einer Knochenmark- oder Stammzelltransplantation auftreten kann und sowohl eine schlechte Prognose als auch eine hohe Sterblichkeitsrate aufweist.
Ryoncil wird ab heute als intravenöse Infusion in US-Transplantationszentren und anderen behandelnden Krankenhäusern erhältlich sein.
Produkte im Spätstadium
Dr. Silviu Itescu, Geschäftsführer von Mesoblast, begrüßte die Entscheidung der FDA.
“Wir sind sehr erfreut, dass die FDA die Zulassung für Ryoncil erteilt hat, und wir sind stolz auf unser Engagement für die GvHD-Gemeinschaft, indem wir diese wichtige neue Behandlung für Kinder und Familien bereitstellen, für die es keine anderen akzeptablen Optionen gibt”, sagte er.
“Wir werden weiterhin eng mit der Behörde zusammenarbeiten, um die Zulassung unserer anderen Produkte in der Spätphase zu erreichen, darunter Revascor für Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Rexlemestrocel-L für entzündliche Schmerzindikationen, sowie die Erweiterung der Indikationen für Ryoncil bei Kindern und Erwachsenen mit entzündlichen Erkrankungen.”
Knochenmarkstatistik
Untersuchungen zeigen, dass sich jedes Jahr etwa 10.000 Patienten in den USA einer allogenen Knochenmarktransplantation unterziehen, davon 1.500 im Alter von 18 Jahren oder jünger.
Etwa 50 % der Patienten entwickeln nach dem Eingriff eine AVHD, und fast die Hälfte von ihnen spricht nicht auf Steroide an, die anerkanntermaßen die erste Wahl der Behandlung sind.
In einer Studie an Kindern mit SR-aGvHD, von denen 89 % eine hochgradige Erkrankung des Grades C oder D aufwiesen, erreichten 70 % bis zum 28. Tag der intravenösen Behandlung mit Ryoncil ein Gesamtansprechen.
Mehr als 85 % der Patienten schlossen die gesamte Behandlung ohne Unterbrechung ab.
Entzündungshemmende Therapien
Dr. Itescu erklärte, dass die immunmodulatorischen Wirkungen von Ryoncil ein Potenzial für die Behandlung anderer Indikationen bei Krankheiten wie SR-aGvHD bei Erwachsenen und biologikaresistenten entzündlichen Darmerkrankungen eröffnen.
Die Therapien der firmeneigenen Zelltherapieplattform mit mesenchymaler Abstammung reagieren auf schwere Entzündungen, indem sie entzündungshemmende Faktoren freisetzen, die mehrere Effektorarme des Immunsystems bekämpfen und modulieren.
Dies kann zu einer deutlichen Verringerung des schädlichen Entzündungsprozesses führen.
Notierung an der Nasdaq für Biotechnologie
Mesoblast wird am 23. Dezember erstmals in den Nasdaq Biotechnology Index aufgenommen.
Der Index enthält Wertpapiere von an der Nasdaq notierten Unternehmen, die nach einer modifizierten kapitalisierungsgewichteten Methode berechnet werden, wobei die Indexbestandteile jedes Jahr im Dezember ausgewählt werden.
Die Unternehmen müssen die Zulassungsvoraussetzungen erfüllen, einschließlich eines durchschnittlichen täglichen Mindesthandelsvolumens.